"Nuklein turşusu dərmanları" dərman kimi genetik məlumatı idarə edən DNT və RNT kimi maddələrə istinad edən "nuklein turşusu"ndan istifadə edir.Bunlar ənənəvi aşağı molekulyar ağırlıqlı dərmanlar və antikor dərmanları ilə hədəf alına bilməyən mRNA və miRNA kimi molekulların hədəflənməsinə imkan verir və bu dərmanlara gələcək nəsil əczaçılıq məhsulları kimi böyük bir gözlənti var.Qlobal miqyasda aktiv tədqiqatlar aparılır, çünki bunun əvvəllər həll oluna bilməyən dərmanların yaradılmasına gətirib çıxaracağı gözlənilir.
Digər tərəfdən, nuklein turşusu dərmanlarının inkişafının "(i) bədəndəki nuklein turşusu molekullarının qeyri-sabitliyi", "(ii) dərmanların mənfi reaksiyaları ilə bağlı narahatlıqlar" və "(iii) dərmanların çatdırılma sistemində (DDS) çətinliyi" daxil olmaqla, həll edilməli olan problemlərin olduğu vurğulandı.Həmçinin, Yaponiya şirkətləri Avropa və ABŞ şirkətləri tərəfindən nuklein turşusunun dominant patentlərinin monopoliyaya salınması və Yaponiyanın inkişafına mane olması səbəbindən nuklein turşusu preparatlarının inkişafında geridə qalır.
Nuklein turşusu preparatlarının xüsusiyyətləri
“Nuklein turşusu dərmanları” ənənəvi əczaçılıq məhsullarından tamamilə fərqli təsir mexanizminə malik yeni nəsil dərman kəşfi texnologiyasıdır.O, həmçinin orta ölçülü molekullarda asanlıqla istehsal olunma qabiliyyətinə və antikor dərmanlarını üstələyən effektivlik və təhlükəsizlik nümayiş etdirmə potensialına malikdir.Bu xüsusiyyətlərə görə, əvvəllər müalicəsi çətin olan xərçəng və irsi xəstəliklərdə, həmçinin qrip və viral infeksiyalar kimi xəstəliklərdə nuklein turşusu preparatlarının tətbiqi gözlənilir.
Nuklein turşusu preparatlarının növləri
DNT və RNT-dən istifadə edən nuklein turşusu preparatına genom DNT-dən zülalın sintez olunduğu mərhələdə (mRNT və miRNA kimi) nuklein turşularını hədəf alanlar və zülalı hədəf alanlar daxildir.
Nuklein turşusu preparatlarının növləri və xüsusiyyətləri (profilaktika və müalicə üçün preparatlar)
Hədəflərə və təsir mexanizmlərinə görə müxtəlif növ və xüsusiyyətlərə malik nuklein turşusu preparatları mövcuddur.
| Növ | Hədəf | Fəaliyyət saytı | Fəaliyyət mexanizmi | Xülasə |
| siRNA | mRNT | Hüceyrə daxilində (sitoplazma) | mRNT parçalanması | mRNT-nin parçalanması ilə ikiqat zəncirli RNTardıcıllıq (siRNA), tək zəncirli saç ipi RNT (shRNA) və s.RNAi prinsipinə əsasən təsir göstərir |
| miRNA | mikroRNT | Hüceyrə daxilində (sitoplazma) | mikroRNT-nin dəyişdirilməsi | İki zəncirli RNT, tək zəncirli saç ipi RNT-nin miRNAvə ya onun mimikası pisləşmiş miRNA funksiyasını gücləndirmək üçün istifadə olunurpozğunluqlarla |
| Antisens | mRNT miRNA | Hüceyrə daxilində (nüvədə, sitoplazmada) | mRNT və miRNA deqradasiyası, splicing inhibisyonu | Hədəf mRNT-yə bağlanan tək zəncirli RNT/DNTvə miRNA deqradasiyaya və ya inhibəyə səbəb olur,və ya birləşən zaman eksonu atlamağa çalışır |
| Aptamer | Zülal (hüceyrədənkənar protein) | Hüceyrənin xaricində | Funksional inhibə | Hədəf zülalına bağlanan tək zəncirli RNT/DNTantikorlara/DNT-yə oxşar şəkildə |
| hiylə | Protein (transkripsiya faktoru) | Hüceyrə daxilində (nüvədə) | Transkripsiya inhibisyonu | Bağlanma yeri ilə eyni ardıcıllıqla ikiqat zəncirli DNTtranskripsiya faktorunu bağlayan transkripsiya faktoru üçünhədəf geni basdırmaq üçün təsirlənmiş genin |
| Ribozim | RNT | Hüceyrə daxilində (sitoplazma) | RNT-nin parçalanması | Bağlama və parçalanma üçün ferment funksiyası olan tək zəncirli RNThədəf RNT |
| CpG oliqosu | Zülal (reseptor) | Hüceyrə səthi | İmmunoptensiasiya | CpG motivli oliqodeoksinukleotid (tək zəncirli DNT) |
| Digər | - | - | - | Nuklein turşusu dərmanıfəaliyyət göstərən yuxarıda sadalananlardan başqaPolyI: PolyC (iki telli RNT) kimi anadangəlmə toxunulmazlığı aktivləşdirinvə antigen |
Göndərmə vaxtı: 25 iyul 2023-cü il
