Genlər xüsusiyyətləri idarə edən əsas genetik vahidlərdir.RNT-dən ibarət bəzi virusların genləri istisna olmaqla, əksər orqanizmlərin genləri DNT-dən ibarətdir..Orqanizmlərin əksər xəstəliklərinə genlər və ətraf mühitin qarşılıqlı təsiri səbəb olur.Gen terapiyası mahiyyətcə bir çox xəstəliyi müalicə edə və ya yüngülləşdirə bilər.Gen terapiyası tibb və əczaçılıq sahəsində inqilab hesab olunur.Geniş mənada gen terapiyası dərmanlarına DNT-də modifikasiya olunmuş DNT dərmanları (məsələn, viral vektorlara əsaslanan in vivo gen terapiyası dərmanları, in vitro gen terapiyası dərmanları, çılpaq plazmid dərmanları və s.) və RNT dərmanları (məsələn, antisens oliqonukleotid dərmanları, siRNA dərmanları və mRNA gen terapiyası, s.) daxildir.dar mənada gen terapiyası dərmanlarına əsasən plazmid DNT dərmanları, viral vektorlara əsaslanan gen terapiyası dərmanları, bakterial vektorlara əsaslanan gen terapiyası dərmanları, gen redaktə sistemləri və in vitro gen modifikasiyası üçün hüceyrə terapiyası dərmanları daxildir.İllərlə davam edən inkişafdan sonra gen terapiyası dərmanları ümidverici klinik nəticələr əldə etdi.(DNT vaksinləri və mRNA vaksinləri nəzərə alınmadan) Hazırda dünyada 45 gen terapiya dərmanı marketinq üçün təsdiqlənib.CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin və Ebvallo da daxil olmaqla bu il marketinq üçün cəmi 9 gen terapiyası, o cümlədən bu il ilk dəfə marketinq üçün təsdiqlənmiş 7 gen terapiyası təsdiq edilmişdir (Qeyd: Digər ikisi bu il Birləşmiş Ştatlarda təsdiq edilmişdir. İlk gen terapiyası Z tərəfindən təsdiq edilmişdir. 2022-ci ilin avqustunda ABŞ-da marketinq üçün DA və 2019-cu ildə Avropa İttifaqı tərəfindən marketinq üçün təsdiq edilmişdir; .) Getdikcə daha çox gen terapiyası məhsullarının bazara çıxarılması və gen terapiyası texnologiyasının sürətli inkişafı ilə gen terapiyası sürətli inkişaf dövrünü açmaq üzrədir.

Gen terapiyasının təsnifatı (Şəkil mənbəyi: Bio-Matrix)

Bu məqalədə marketinq üçün təsdiqlənmiş 45 gen terapiyası (DNT vaksinləri və mRNT vaksinləri istisna olmaqla) sadalanır.

1. In vitro gen terapiyası

(1) Strimvelis

Şirkət: GlaxoSmithKline (GSK) tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2016-cı ilin may ayında Avropa İttifaqı tərəfindən marketinq üçün təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: Ağır kombinə edilmiş immun çatışmazlığının (SCID) müalicəsi üçün.

Qeyd: Bu terapiyanın ümumi prosesi əvvəlcə xəstənin öz hematopoietik kök hüceyrələrini əldə etmək, onları in vitro şəraitdə genişləndirmək və kulturalaşdırmaq, sonra funksional ADA (adenozin deaminaza) gen nüsxəsini hematopoetik kök hüceyrələrə daxil etmək üçün retrovirusdan istifadə etmək və nəhayət, dəyişdirilmiş Hematopoietik kök hüceyrələrini bədənə enjekte etməkdir.Klinik nəticələr Strimvelis ilə müalicə olunan ADA-SCID xəstələrinin 3 illik sağ qalma nisbətinin 100% olduğunu göstərir.

(2) Zalmoksis

Şirkət: İtaliya MolMed şirkəti tərəfindən istehsal edilmişdir.

Bazara çıxma vaxtı: 2016-cı ildə Avropa İttifaqından şərti marketinq icazəsi almışdır.

Göstərişlər: Hematopoetik kök hüceyrə transplantasiyasından sonra xəstələrin immun sisteminin adjuvant terapiyası üçün istifadə olunur.

Qeyd: Zalmoksis retroviral vektorlar tərəfindən dəyişdirilmiş allogen T hüceyrə intihar geninin immunoterapiyasıdır.Bu üsul allogen T hüceyrələrini genetik modifikasiya etmək üçün retrovirus vektorlarından istifadə edir, beləliklə, genetik cəhətdən dəyişdirilmiş T hüceyrələri 1NGFR və HSV-TK Mut2 intihar genlərini ifadə edir, insanlara mənfi immun reaksiyalara səbəb olan T hüceyrələrini öldürmək, GİVHD-nin mümkün daha da pisləşməsinin qarşısını almaq, GİVHD-nin postoperativ funksiyasının rekonstruksiyasını təmin etmək üçün qansiklovir (qansiklovir) dərmanlarından istifadə etməyə imkan verir. şort.

(3) Invossa-K

Şirkət: TissueGene (KolonTissueGene) tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2017-ci ilin iyul ayında Cənubi Koreyada siyahıya alınması üçün təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: Degenerativ diz artritinin müalicəsi üçün.

Qeyd: Invossa-K insan xondrositlərini əhatə edən allogen hüceyrə gen terapiyasıdır.Allogen hüceyrələr in vitro genetik cəhətdən dəyişdirilir və dəyişdirilmiş hüceyrələr intraartikulyar inyeksiyadan sonra transformasiya edən böyümə faktoru β1 (TGF-β1) ifadə edə və ifraz edə bilər.β1), bununla da osteoartrit simptomlarını yaxşılaşdırır.Klinik nəticələr göstərir ki, Invossa-K diz artritini əhəmiyyətli dərəcədə yaxşılaşdıra bilər.2019-cu ildə Koreya Qida və Dərman İdarəsi tərəfindən ləğv edildi, çünki istehsalçı istifadə edilən inqrediyentləri səhv etiketlədi.

(4) Zynteglo

Şirkət: Bluebird bio tərəfindən tədqiq edilmiş və hazırlanmışdır.

Bazara çıxma vaxtı: 2019-cu ildə marketinq üçün Avropa İttifaqı tərəfindən təsdiq edilib və 2022-ci ilin avqustunda ABŞ-da marketinq üçün FDA tərəfindən təsdiq edilib.

Göstərişlər: Transfuziyadan asılı β-talassemiyanın müalicəsi üçün.

Qeyd: Zynteglo lentiviral in vitro gen terapiyasıdır ki, normal β-qlobin geninin (βA-T87Q-qlobin geni) funksional surətini lentiviral vektor vasitəsilə xəstədən götürülmüş hematopoietik kök hüceyrələrə təqdim edir və sonra bu genetik cəhətdən dəyişdirilmiş xəstələrin otoloji hematopoe hüceyrələrinə yenidən infuziya edir.Xəstədə normal βA-T87Q-qlobin geninə malik olduqdan sonra onlar normal HbAT87Q zülalını istehsal edə bilərlər ki, bu da qanköçürmə ehtiyacını effektiv şəkildə azalda və ya aradan qaldıra bilər.Bu, 12 yaş və daha yuxarı xəstələr üçün ömürlük qanköçürmə və ömürlük dərmanları əvəz etmək üçün nəzərdə tutulmuş birdəfəlik terapiyadır.

(5) Skysona

Şirkət: Bluebird bio tərəfindən tədqiq edilmiş və hazırlanmışdır.

Bazara çıxma vaxtı: 2021-ci ilin iyulunda marketinq üçün Avropa İttifaqı tərəfindən təsdiqlənib və 2022-ci ilin sentyabrında ABŞ-da marketinq üçün FDA tərəfindən təsdiqlənib.

Göstərişlər: Erkən serebral adrenolökodistrofiyanın (CALD) müalicəsi üçün.

Qeyd: Skysona gen terapiyası erkən mərhələdə serebral adrenolökodistrofiyanın (CALD) müalicəsi üçün təsdiqlənmiş yeganə birdəfəlik gen terapiyasıdır.Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) Lenti-D gen terapiyası ilə in vitro lentiviral hematopoetik kök hüceyrədir.Müalicənin ümumi proseduru belədir: xəstədən otoloji hematopoietik kök hüceyrələr çıxarılır, insan ABCD1 genini daşıyan lentivirus tərəfindən in vitroda transduksiya edilir və modifikasiya edilir, sonra yenidən xəstəyə verilir.ABCD1 gen mutasiyalarını daşıyan 18 yaşdan kiçik xəstələri və CALD-ni müalicə etmək üçün istifadə olunur.

(6) Kymriah

ŞİRKƏT: Novartis tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2017-ci ilin avqustunda marketinq üçün FDA tərəfindən təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: B-hüceyrəli kəskin limfoblastik leykemiyanın (ALL) və residiv və refrakter DLBCL-nin müalicəsi.

Qeyd: Kymriah lentiviral in vitro gen terapiyası dərmanıdır, dünyada marketinq üçün təsdiqlənmiş, CD19-u hədəf alan və 4-1BB birgə stimullaşdırıcı amildən istifadə edən ilk CAR-T terapiyasıdır.ABŞ-da onun qiyməti 475.000 dollar, Yaponiyada isə 313.000 dollardır.

(7) Yescarta

Şirkət: Gilead-ın (GILD) törəmə şirkəti olan Kite Pharma tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2017-ci ilin oktyabrında marketinq üçün FDA tərəfindən təsdiq edilmişdir;Fosun Kite, Kite Pharma-dan Yescarta texnologiyasını təqdim etdi və icazə aldıqdan sonra Çində istehsal etdi.Ölkədə siyahıya alınması üçün təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: Residiv və ya refrakter böyük B hüceyrəli lenfomanın müalicəsi üçün.

Qeyd: Yescarta dünyada ikinci təsdiq edilmiş CAR-T terapiyası olan retrovirus in vitro gen terapiyasıdır.O, CD19-u hədəfləyir və CD28-in kostimulyatorunu qəbul edir.ABŞ-da onun qiyməti 373.000 dollardır.

(8) Tekartus

Şirkət: Gilead (GILD) tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2020-ci ilin iyul ayında marketinq üçün FDA tərəfindən təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: Residiv və ya refrakter mantiya hüceyrəli lenfoma üçün.

Qeyd: Tecartus CD19-u hədəf alan autoloq CAR-T hüceyrə terapiyasıdır və bu, dünyada marketinq üçün təsdiqlənmiş üçüncü CAR-T terapiyasıdır.

(9) Breyanzi

ŞİRKƏT: Bristol-Myers Squibb (BMS) tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: FDA tərəfindən 2021-ci ilin fevral ayında marketinq üçün təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: Residiv və ya refrakter (R/R) böyük B hüceyrəli lenfoma (LBCL).

Qeyd: Breyanzi lentivirusa əsaslanan in vitro gen terapiyasıdır, CD19-u hədəf alan, dünyada marketinq üçün təsdiqlənmiş dördüncü CAR-T terapiyasıdır.Breyanzinin təsdiqi Bristol-Myers Squibb üçün 2019-cu ildə Celgene-ni 74 milyard dollara aldığı zaman əldə etdiyi hüceyrə immunoterapiyası sahəsində bir mərhələdir.

(10) Abecma

Şirkət: Bristol-Myers Squibb (BMS) və bluebird bio tərəfindən birgə hazırlanmışdır.

Bazara çıxma vaxtı: 2021-ci ilin mart ayında marketinq üçün FDA tərəfindən təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: residiv və ya refrakter çoxlu miyelom.

Qeyd: Abecma lentivirusa əsaslanan in vitro gen terapiyasıdır, dünyada BCMA-nı hədəf alan ilk CAR-T hüceyrə terapiyası və FDA tərəfindən təsdiqlənmiş beşinci CAR-T terapiyasıdır.Dərmanın prinsipi in vitro lentivirusun vasitəçiliyi ilə gen modifikasiyası vasitəsilə xəstənin öz T hüceyrələrində kimerik BCMA reseptorlarını ifadə etməkdir.Xəstələrdə genetik cəhətdən dəyişdirilməmiş T hüceyrələrini aradan qaldırmaq və sonra xəstələrdə BCMA ifadə edən xərçəng hüceyrələrini axtaran və öldürən dəyişdirilmiş T hüceyrələrini təkrar infuziya etmək üçün müalicə.

(11) Libmeldy

ŞİRKƏT: Orchard Therapeutics tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2020-ci ilin dekabrında siyahıya salınması üçün Avropa İttifaqı tərəfindən təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: Metakromatik leykodistrofiyanın (MLD) müalicəsi üçün.

Qeyd: Libmeldy lentivirus tərəfindən in vitro genetik modifikasiya edilmiş autoloq CD34+ hüceyrələrinə əsaslanan gen terapiyasıdır.Klinik məlumatlar göstərir ki, Libmeldy'nin birdəfəlik venadaxili infuziyası eyni yaşda müalicə olunmamış xəstələrdə ağır motor və koqnitiv pozğunluqlarla müqayisədə erkən başlanğıc MLD-nin gedişatını effektiv şəkildə dəyişə bilər.

(12) Benoda

Şirkət: WuXi Giant Nuo tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2021-ci ilin sentyabrında NMPA tərəfindən rəsmi olaraq təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: Residiv və ya refrakter böyük B-hüceyrəli lenfoması (r/r LBCL) olan yetkin xəstələrin ikinci və ya yuxarı sistemli terapiyadan sonra müalicəsi.

Qeyd: Beinoda anti-CD19 CAR-T gen terapiyasıdır və o, həm də WuXi Juro Şirkətinin əsas məhsuludur.Bu, Çində təsdiqlənmiş ikinci CAR-T məhsuludur, təkrarlanan/refraksiyaya davamlı böyük B hüceyrəli limfoid WuXi Giant Nuo həmçinin follikulyar lenfoma (FL), mantiya hüceyrəli lenfoma (MCL), xroniki limfositik hüceyrəli lenfoma (LLC) kimi bir çox digər göstəricilərin müalicəsi üçün Regiorensai inyeksiyasını inkişaf etdirməyi planlaşdırır. ma (DLBCL) və kəskin lenfoblastik lösemi (ALL).

(13) CARVYKTI

Şirkət: Legend Biotech-in marketinq üçün təsdiqlənmiş ilk məhsulu.

Bazara çıxma vaxtı: FDA tərəfindən 2022-ci ilin fevral ayında marketinq üçün təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: residiv və ya refrakter çoxlu miyeloma (R/R MM) müalicəsi üçün.

Qeydlər: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, qısaca Cilta-cel) B-hüceyrəsinin yetişmə antigenini (BCMA) hədəf alan iki tək domenli anticismə malik CAR-T hüceyrə immun gen terapiyasıdır.Məlumatlar göstərir ki, CARVYKTI Əvvəllər dörd və ya daha çox terapiya (o cümlədən proteazom inhibitorları, immunomodulyatorlar və anti-CD38 monoklonal anticisimlər) almış residiv və ya refrakter çoxsaylı miyeloma olan xəstələrdə 98% ümumi cavab nisbəti göstərilmişdir.

(14)Ebvallo

ŞİRKƏT: Atara Biotherapeutics tərəfindən hazırlanıb.

2022-ci ilin dekabrında marketinq üzrə Avropa Komissiyası (AK) tərəfindən marketinq üçün təsdiqlənmiş dünyanın ilk universal T hüceyrə terapiyasıdır.

Göstərişlər: Epstein-Barr virusu (EBV) ilə əlaqəli posttransplantasiya limfoproliferativ xəstəliyin (EBV+PTLD) monoterapiyası olaraq, müalicə alan xəstələr əvvəllər ən azı bir başqa dərman müalicəsi almış böyüklər və 2 yaşdan yuxarı uşaqlar olmalıdır.

Qeydlər: Ebvallo, HLA-məhdud şəkildə EBV-yə yoluxmuş hüceyrələri hədəfləyən və aradan qaldıran allogenik EBV-ə xüsusi universal T-hüceyrə gen terapiyasıdır.Bu terapiyanın təsdiqi əsas mərhələ 3 klinik sınaq tədqiqatının nəticələrinə əsaslanır və nəticələr HCT qrupunun və SOT qrupunun ORR-nin 50% olduğunu göstərdi.Tam remissiya (CR) nisbəti 26,3%, qismən remissiya (PR) nisbəti 23,7% və orta remissiya müddəti (TTR) 1,1 ay təşkil etmişdir.Remissiyaya nail olan 19 xəstədən 11-də 6 aydan çox cavab müddəti (DOR) olmuşdur.Bundan əlavə, təhlükəsizlik baxımından, graft-versus-host xəstəliyi (GvHD) və ya Ebvallo ilə əlaqəli sitokin azad sindromu kimi heç bir mənfi reaksiya baş vermədi.

2. Viral vektorlara əsaslanan in vivo gen terapiyası

(1) Gendicine/Jin Sheng

Şirkət: Shenzhen Saibainuo şirkəti tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2003-cü ildə Çində siyahıya alınmaq üçün təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: Baş və boyun skuamöz hüceyrəli karsinomasının müalicəsi üçün.

Qeyd: Rekombinant insan p53 adenovirus inyeksiyası Gendicine/Jinyousheng Shenzhen Saibainuo Şirkətinə məxsus müstəqil əqli mülkiyyət hüquqlarına malik adenovirus vektor gen terapiyası dərmanıdır.İnsan tip 5 adenovirus insan tip 5 adenovirusundan ibarətdir. Birincisi dərmanın şiş əleyhinə təsiri üçün əsas strukturdur, ikincisi isə əsasən daşıyıcı kimi çıxış edir.Adenovirus vektoru terapevtik geni p53-ü hədəf hüceyrəyə daşıyır, hədəf hüceyrədə p53 şiş bastırıcı genini və onun gen ifadəsini ifadə edir. Məhsul müxtəlif xərçəng əleyhinə genləri tənzimləyə və müxtəlif onkogenlərin fəaliyyətini aşağı tənzimləyə bilər, bununla da orqanizmin məqsədini gücləndirir və şişləri basdırır və şişləri basdırır.

(2) Riqvir

Şirkət: Latima şirkəti, Latviya tərəfindən hazırlanıb.

Listinq vaxtı: 2004-cü ildə Latviyada listinq üçün təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: Melanoma müalicəsi üçün.

Qeyd: Riqvir, genetik cəhətdən dəyişdirilmiş ECHO-7 enterovirus vektoruna əsaslanan gen terapiyasıdır.Hazırda dərman Latviya, Estoniya, Polşa, Ermənistan, Belarusiya və s.-də qəbul edilib və həmçinin Aİ ölkələrində EMA qeydiyyatından keçir.Son on ildə klinik hadisələr sübut etdi ki, Riqvir onkolitik virusu təhlükəsiz və effektivdir və melanoma xəstələrinin sağ qalma nisbətini 4-6 dəfə artıra bilər.Bundan əlavə, bu terapiya kolorektal xərçəng, mədəaltı vəzi xərçəngi, sidik kisəsi xərçəngi, böyrək xərçəngi, prostat xərçəngi, ağciyər xərçəngi, uşaqlıq yolu xərçəngi, limfosarkoma və s.

(3) Onkorin

Şirkət: Şanxay Sanwei Bioloji Şirkəti tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2005-ci ildə Çində siyahıya alınması təsdiqlənib.

Göstərişlər: baş və boyun şişlərinin, qaraciyər xərçənginin, pankreas xərçənginin, uşaqlıq boynu xərçənginin və digər xərçənglərin müalicəsi.

Qeyd: Onkorin (安科瑞) daşıyıcı kimi adenovirusdan istifadə edən onkolitik virus gen terapiyası məhsuludur.Onkolitik adenovirus əldə edilir ki, o, p53 gen çatışmazlığı və ya anormal şişlərdə spesifik olaraq təkrarlana bilir, şiş hüceyrələrinin lizisinə səbəb olur və bununla da şiş hüceyrələrini öldürür.normal hüceyrələrə zərər vermədən.Klinik tədqiqatlar göstərdi ki, Ankerui müxtəlif bədxassəli şişlər üçün yaxşı təhlükəsizlik və effektivliyə malikdir.

(4) Glybera

Şirkət: uniQure tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2012-ci ildə Avropada siyahıya alınması üçün təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: Ciddi məhdudlaşdırılmış yağ pəhrizinə baxmayaraq, ağır və ya təkrarlanan pankreatitin epizodları ilə lipoprotein lipaz çatışmazlığının (LPLD) müalicəsi.

Qeyd: Glybera (alipogene tiparvovec) AAV əsasında gen terapiyası dərmanıdır, AAV-dan LPL terapevtik genini əzələ hüceyrələrinə köçürmək üçün daşıyıcı kimi istifadə edir, beləliklə, müvafiq hüceyrələr müəyyən miqdarda lipoprotein lipaz istehsal edə bilər.Dərman 2017-ci ildə bazardan çıxarılıb. Onun geri çəkilməsinin səbəbi iki amillə bağlı ola bilər: yüksək qiymət və bazar tələbinin məhdud olması.Dərmanın orta müalicə dəyəri 1 milyon ABŞ dolları qədər yüksəkdir və indiyədək yalnız bir xəstə onu alıb istifadə edib.Tibbi sığorta şirkəti bunun üçün 900.000 ABŞ dolları ödəsə də, bu, sığorta şirkəti üçün də nisbətən böyük yükdür.Bundan əlavə, dərmanın hədəf aldığı göstəricilər çox nadirdir, insident nisbəti təxminən 1 milyonda 1 və yanlış diaqnozun yüksək nisbəti ilə.

(5) İmlygic

Şirkət: Amgen tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2015-ci ildə ABŞ və Avropa Birliyində siyahıya alınması təsdiqləndi.

Göstərişlər: Cərrahiyyə yolu ilə tamamilə aradan qaldırıla bilməyən melanoma lezyonlarının müalicəsi.

Qeyd: Imlygic, genetik texnologiya ilə dəyişdirilmiş (onun ICP34.5 və ICP47 gen fraqmentlərinin silinməsi və virusa insan qranulosit makrofaq koloniya stimullaşdırıcı amil GM-CSF geninin daxil edilməsi) ilə dəyişdirilmiş, zəiflədilmiş herpes simplex virusu tip 1-dir (HSV-1) onkoloji terapiya virusudur.İdarəetmə üsulu şiş hüceyrələrinin qırılmasına səbəb olmaq, şişdən qaynaqlanan antigenləri və GM-CSF-ni buraxmaq və anti-şiş immun reaksiyalarını təşviq etmək üçün birbaşa melanoma lezyonlarına yeridilə bilən intralesional inyeksiyadır.

(6) Luxturna

Şirkət: Roche-un törəmə şirkəti olan Spark Therapeutics tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxarılma vaxtı: 2017-ci ildə FDA tərəfindən marketinq üçün təsdiqləndi və sonra 2018-ci ildə Avropada marketinq üçün təsdiq edildi.

Göstərişlər: İki nüsxə RPE65 gen mutasiyalarına görə görmə qabiliyyətini itirmiş, lakin kifayət qədər canlı retinal hüceyrələri saxlayan uşaqların və böyüklərin müalicəsi üçün.

Qeyd: Luxturna subretinal inyeksiya ilə idarə olunan AAV əsaslı gen terapiyasıdır.Gen terapiyası xəstənin retinal hüceyrələrinə normal RPE65 geninin funksional surətini daxil etmək üçün daşıyıcı kimi AAV2-dən istifadə edir, beləliklə, müvafiq hüceyrələr normal RPE65 zülalını ifadə edərək, xəstənin RPE65 zülal çatışmazlığını kompensasiya edir və bununla da xəstənin görmə qabiliyyətini yaxşılaşdırır.

(7) Zolgensma

Şirkət: Novartis-in törəmə şirkəti olan AveXis tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2019-cu ilin may ayında marketinq üçün FDA tərəfindən təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: 2 yaşa qədər onurğa əzələlərinin atrofiyası (SMA) xəstələrinin müalicəsi.

Qeyd: Zolgensma AAV vektoruna əsaslanan gen terapiyasıdır.Bu dərman dünyada marketinq üçün təsdiqlənmiş onurğa əzələlərinin atrofiyası üçün yeganə birdəfəlik müalicə planıdır.Dərmanın istifadəyə verilməsi onurğa əzələlərinin atrofiyasının müalicəsində yeni dövr açır.səhifə, mühüm bir irəliləyişdir.Bu gen terapiyası normal SMN1 zülalını istehsal etmək üçün venadaxili infuziya vasitəsilə xəstəyə normal SMN1 genini təqdim etmək üçün scAAV9 vektorundan istifadə edir və bununla da motor neyronları kimi təsirlənmiş hüceyrələrin funksiyasını yaxşılaşdırır.Əksinə, SMA dərmanları Spinraza və Evrysdi uzunmüddətli təkrar doza tələb edir.Spinraza hər dörd ayda bir onurğa inyeksiyası ilə verilir və Evrysdi gündəlik ağızdan alınan dərmandır.

(8) Delytact

Şirkət: Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568) tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2021-ci ilin iyun ayında Yaponiyanın Səhiyyə, Əmək və Rifah Nazirliyinin (MHLW) şərti təsdiqi.

Göstərişlər: bədxassəli qlioma müalicəsi üçün.

Qeyd: Delytact qlobal miqyasda təsdiqlənmiş dördüncü onkolitik virus gen terapiyası məhsuludur və bədxassəli qlioma müalicəsi üçün təsdiqlənmiş ilk onkolitik virus məhsuludur.Delytact, Dr. Todo və həmkarları tərəfindən hazırlanmış, genetik olaraq hazırlanmış herpes simplex virus tip 1 (HSV-1) onkolitik virusdur.Delytact ikinci nəsil HSV-1-in G207 genomuna əlavə silmə mutasiyalarını təqdim edir, onun xərçəng hüceyrələrində selektiv replikasiyasını və yüksək təhlükəsizliyi qoruyarkən anti-şiş immun reaksiyalarının induksiyasını gücləndirir.Delytact hazırda klinik qiymətləndirmədən keçən ilk üçüncü nəsil onkolitik HSV-1-dir.Yaponiyada Delytact-ın təsdiqi əsasən tək qollu faza 2 klinik sınaqlarına əsaslanır.Təkrarlanan qlioblastoma olan xəstələrdə Delytact bir illik sağ qalma nisbətinin əsas son nöqtəsinə nail oldu və nəticələr göstərdi ki, Delytact G207 ilə müqayisədə daha yaxşı effektivlik nümayiş etdirib.Güclü replikativ qüvvə və daha yüksək antitümör aktivliyi.Bu, döş, prostat, şvannomalar, nazofarengeal, hepatosellüler, kolorektal, bədxassəli periferik sinir qişası şişləri və tiroid xərçənginin bərk şiş modellərində təsirli olmuşdur.

(9) Upstaza

ŞİRKƏT: PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2022-ci ilin iyul ayında marketinq üçün Avropa İttifaqı tərəfindən təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: Aromatik L-amin turşusu dekarboksilaza (AADC) çatışmazlığı üçün 18 aylıq və daha yaşlı xəstələrin müalicəsi üçün təsdiq edilmişdir.

Qeyd: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) daşıyıcı kimi adeno-assosiasiyalı virus tip 2 (AAV2) ilə in vivo gen terapiyasıdır.Xəstələr AADC fermentini kodlayan gendəki mutasiyalar səbəbindən xəstələnirlər.AAV2, AADC fermentini kodlayan sağlam bir gen daşıyır.Gen kompensasiyasının forması terapevtik təsirə nail olur.Teorik olaraq, bir idarə uzun müddət təsirli olur.Bu, birbaşa beyinə yeridilmiş ilk gen terapiyasıdır.Marketinq icazəsi Aİ-nin bütün 27 üzv ölkəsinə, həmçinin İslandiya, Norveç və Lixtenşteynə şamil edilir.

(10) Roctavian

Şirkət: BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2022-ci ilin avqustunda Avropa İttifaqı tərəfindən marketinq üçün təsdiq edilmişdir;2022-ci ilin noyabrında İngiltərə Dərman və Sağlamlıq Məhsulları İdarəsi (MHRA) tərəfindən marketinq icazəsi.

Göstərişlər: FVIII faktorunun inhibisyonu olmayan və AAV5 anticisimləri üçün mənfi olan ağır hemofiliya A olan yetkin xəstələrin müalicəsi üçün.

Qeydlər: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) vektor kimi AAV5-dən istifadə edir və B sahəsi silinmiş insan laxtalanma faktoru VIII (FVIII) ifadəsini idarə etmək üçün insan qaraciyərinə məxsus HLP-dən istifadə edir.Avropa Komissiyasının valoctocogene roxaparvovec-in marketinqini təsdiqləmək qərarı dərmanın klinik inkişafı layihəsinin ümumi məlumatlarına əsaslanır.Onların arasında, GENER8-1 mərhələsinin III klinik sınaqlarının nəticələri göstərdi ki, qeydiyyatdan əvvəlki ilin məlumatları ilə müqayisədə, valoktokogen roxaparvovec birdəfəlik infuziyasından sonra subyektin illik qanaxma sürəti (ABR) əhəmiyyətli dərəcədə azalır, rekombinant laxtalanma faktorunun istifadə tezliyi VIII (F8) və ya qanda zülalın aktivliyi əhəmiyyətli dərəcədə azalır (F8).4 həftəlik müalicədən sonra subyektin illik F8 istifadə nisbəti və müalicə tələb edən ABR müvafiq olaraq 99% və 84% azaldı və fərq statistik cəhətdən əhəmiyyətli idi (p<0.001).Təhlükəsizlik profili yaxşı idi və heç bir subyektdə F8 faktorunun inhibisyonu, bədxassəli şiş və ya trombozun yan təsirləri müşahidə olunmayıb və müalicə ilə bağlı ciddi əlavə təsirlər (SAE) qeydə alınmayıb.

(11) Hemgenix

Şirkət: UniQure Corporation tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2022-ci ilin noyabrında marketinq üçün FDA tərəfindən təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: Hemofiliya B olan yetkin xəstələrin müalicəsi üçün.

Qeyd: Hemgenix AAV5 vektoruna əsaslanan gen terapiyasıdır.Dərman venadaxili yeridilmiş laxtalanma faktoru IX (FIX) gen variantı FIX-Padua ilə təchiz edilmişdir.Tətbiq edildikdən sonra gen qaraciyərdə FIX laxtalanma faktorunu ifadə edə və ifraz edə bilər, qana daxil olduqdan sonra laxtalanma funksiyasını yerinə yetirmək üçün müalicə məqsədinə çatmaq üçün nəzəri olaraq bir administrasiya uzun müddət təsirli olur.

(12) Adstiladrin

Şirkət: Ferring Pharmaceuticals tərəfindən hazırlanıb.

Bazar vaxtı: 2022-ci ilin dekabrında marketinq üçün FDA tərəfindən təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: Bacillus Calmette-Guerin (BCG)-yə cavab verməyən yüksək riskli əzələ-invaziv olmayan sidik kisəsi xərçənginin (NMIBC) müalicəsi üçün.

Qeyd: Adstiladrin, hədəf hüceyrələrdə interferon alfa-2b zülalını həddən artıq ifadə edə bilən və sidik kateteri vasitəsilə sidik kisəsinə yeridilir (üç ayda bir dəfə verilir), virus vektoru sidik kisəsi divarının hüceyrələrinə effektiv şəkildə yoluxa bilir, sonra isə alfa-2b zülalını həddən artıq ifraz edən adenoviral vektora əsaslanan gen terapiyasıdır.Beləliklə, bu yeni gen terapiyası üsulu xəstənin öz sidik kisəsi divarının hüceyrələrini interferon istehsal edən miniatür “zavod”a çevirir və bununla da xəstənin xərçənglə mübarizə qabiliyyətini artırır.

Adstiladrinin təhlükəsizliyi və effektivliyi yüksək riskli BCG-yə cavab verməyən NMIBC olan 157 xəstə daxil olmaqla, çoxmərkəzli klinik tədqiqatda qiymətləndirilmişdir.Xəstələr 12 aya qədər və ya müalicə üçün qəbuledilməz toksiklik və ya yüksək dərəcəli NMIBC təkrarlanana qədər hər üç ayda bir Adstiladrin qəbul etdilər.Ümumilikdə, Adstiladrin ilə müalicə olunan qeydiyyatdan keçmiş xəstələrin 51 faizi tam cavab (sistoskopiya, biopsiya toxuması və sidikdə görülən xərçəngin bütün əlamətlərinin yox olması) əldə etmişdir.

3. Kiçik nuklein turşusu preparatları

(1) Vitravene

Şirkət: Ionis Pharma (keçmiş Isis Pharma) və Novartis tərəfindən birgə hazırlanmışdır.

Bazara çıxarılma vaxtı: 1998 və 1999-cu illərdə FDA və Aİ EMA tərəfindən marketinq üçün təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: HİV-müsbət xəstələrdə sitomeqalovirus retinitinin müalicəsi üçün.

Qeyd: Vitravene, dünyada marketinq üçün təsdiqlənmiş ilk oliqonukleotid dərmanı olan antisens oliqonukleotid dərmanıdır.Siyahının ilkin mərhələsində anti-CMV dərmanlarına bazar tələbi çox aktual idi;daha sonra yüksək aktiv antiretrovirus terapiyanın inkişafı səbəbindən CMV hadisələrinin sayı kəskin şəkildə azaldı.Bazarda ləng tələbat səbəbindən dərman 2002 və 2006-cı illərdə Aİ ölkələrində və ABŞ-da çıxarılıb.

(2) Macugen

Şirkət: Pfizer və Eyetech tərəfindən birgə hazırlanmışdır.

Bazara çıxma vaxtı: 2004-cü ildə ABŞ-da siyahıya alınması üçün təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: Neovaskulyar yaşa bağlı makula degenerasiyasının müalicəsi üçün.

Qeyd: Macugen, damar endotelinin böyümə faktorunu (VEGF165 alt növü) hədəfə ala bilən və bağlaya bilən pegilə edilmiş dəyişdirilmiş oliqonukleotid dərmanıdır və tətbiq üsulu intravitreal inyeksiyadır.

(3) Mütləq

Şirkət: Jazz Pharmaceuticals tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2013-cü ildə Avropa İttifaqı tərəfindən marketinq üçün təsdiq edilib və 2016-cı ilin martında FDA tərəfindən marketinq üçün təsdiq edilib.

Göstərişlər: Hematopoetik kök hüceyrə transplantasiyasından sonra böyrək və ya ağciyər disfunksiyası ilə əlaqəli qaraciyər veno-okklyuziv xəstəliyin müalicəsi üçün.

Qeyd: Defitelio, plazmin xüsusiyyətlərinə malik oliqonukleotidlərin qarışığı olan oliqonukleotid dərmanıdır.2009-cu ildə kommersiya məqsədləri üçün bazardan çıxarılıb.

(4) Kynamro

Şirkət: Ionis Pharma və Kastle tərəfindən birgə işlənib hazırlanmışdır.

Bazara çıxma vaxtı: 2013-cü ildə ABŞ-da yetim dərman kimi marketinq üçün təsdiq edildi.

Göstərişlər: Homoziqot ailəvi hiperkolesterolemiyanın adjuvan müalicəsi üçün.

Qeyd: Kynamro, insan apo B-100 mRNT-ni hədəf alan antisens oliqonukleotid olan antisens oliqonukleotid dərmanıdır.Kynamro həftədə bir dəfə 200 mq subkutan olaraq tətbiq olunur.

(5) Spinraza

Şirkət: Ionis Pharmaceuticals tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2016-cı ilin dekabrında marketinq üçün FDA tərəfindən təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: Onurğa əzələlərinin atrofiyasının (SMA) müalicəsi üçün.

Qeyd: Spinraza (nusinersen) antisens oliqonukleotid dərmanıdır.SMN2 ekson 7-nin parçalanma yerinə bağlanaraq, Spinraza SMN2 geninin RNT parçalanmasını dəyişdirə bilər və bununla da tam funksional SMN zülalının istehsalını artırır.2016-cı ilin avqustunda BIOGEN Spinraza üçün qlobal hüquqlar əldə etmək seçimindən istifadə etdi.Spinraza insanlar üzərində ilk klinik sınaqlarına yalnız 2011-ci ildə başlamışdır. Cəmi 5 il ərzində FDA tərəfindən 2016-cı ildə marketinq üçün təsdiq edilmişdir ki, bu da FDA-nın onun effektivliyinin tam şəkildə tanınmasını əks etdirir.Dərman 2019-cu ilin aprelində Çində marketinq üçün təsdiqlənib. Çində Spinraza üçün bütün təsdiqləmə dövrü 6 aydan az olub və Spinraza ABŞ-da ilk dəfə təsdiq olunduqdan sonra 2 il 2 ay keçib.Çində listinq sürəti artıq çox sürətlidir.Bu həm də onunla əlaqədardır ki, Dərmanların Qiymətləndirilməsi Mərkəzi 2018-ci il noyabrın 1-də “Klinik Təcrübədə Təcili Ehtiyac Olan Xaricdə Yeni Dərmanların İlk Dəstəsinin Siyahısının Nəşr edilməsi haqqında Bildiriş”i dərc edib və sürətləndirilmiş baxış üçün 40 yeni xarici dərmanın ilk partiyasına daxil edilib ki, bunlar arasında Spinra da yer alıb.

(6) Exondys 51

Şirkət: AVI BioPharma (daha sonra Sarepta Therapeutics adlandırıldı) tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2016-cı ilin sentyabrında FDA tərəfindən marketinq üçün təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: DMD genində ekson 51 atlama gen mutasiyası ilə Duchenne əzələ distrofiyasının (DMD) müalicəsi üçün.

Qeyd: Exondys 51 antisens oliqonukleotid dərmanıdır, antisens oliqonukleotid DMD geninin pre-mRNT-nin 51-ci ekzonunun mövqeyinə bağlana bilər, nəticədə yetkin mRNT əmələ gəlir, ekzon 51-in bir hissəsi kəsilir, bununla da xəstələrə mRNA-nın funksiyasını qısaltmaq üçün qismən korreksiya edir, bu da bəzi funksiyaların sintezinə kömək edir. normal zülaldan daha çox, bununla da xəstənin simptomlarını yaxşılaşdırır.

(7) Tegsedi

Şirkət: Ionis Pharmaceuticals tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2018-ci ilin iyul ayında Avropa İttifaqı tərəfindən marketinq üçün təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: İrsi transtiretin amiloidozunun (hATTR) müalicəsi üçün.

Qeyd: Tegsedi transtiretin mRNT-ni hədəf alan antisens oliqonukleotid dərmanıdır.Bu, dünyada hATTR müalicəsi üçün təsdiqlənmiş ilk dərmandır.Dərialtı inyeksiya ilə tətbiq olunur.Dərman transtiretinin (ATTR) mRNT-sini hədəf alaraq ATTR zülalının istehsalını azaldır və ATTR-nin müalicəsində yaxşı fayda-risk nisbətinə malikdir və xəstənin neyropatiyası və həyat keyfiyyəti əhəmiyyətli dərəcədə yaxşılaşmışdır və TTR mutasiya tiplərinə uyğundur, Nə xəstəliyin mərhələsi, nə də kardiomiopatiyanın mövcudluğu əhəmiyyətli deyildi.

(8) Onpatro

Şirkət: Alnylam Corporation və Sanofi Corporation tərəfindən birgə hazırlanmışdır.

Bazara çıxma vaxtı: 2018-ci ildə ABŞ-da siyahıya alınması üçün təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: İrsi transtiretin amiloidozunun (hATTR) müalicəsi üçün.

Qeyd: Onpattro, transtiretin mRNT-ni hədəf alan siRNA dərmanıdır, qaraciyərdə ATTR zülalının istehsalını azaldır və transtiretinin (ATTR) mRNA-sını hədəf alaraq periferik sinirlərdə amiloid yataqlarının yığılmasını azaldır, bununla da xəstəlik simptomlarını yaxşılaşdırır və yüngülləşdirir.

(9) Givlaari

Şirkət: Alnylam Corporation tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2019-cu ilin noyabrında marketinq üçün FDA tərəfindən təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: Yetkinlərdə kəskin qaraciyər porfiriyasının (AHP) müalicəsi üçün.

Qeyd: Givlaari, Onpattrodan sonra marketinq üçün təsdiqlənmiş ikinci siRNA dərmanı olan siRNA dərmanıdır.İdarəetmə üsulu subkutan inyeksiyadır.Dərman ALAS1 zülalının mRNT-sini hədəf alır və Givlaari ilə aylıq müalicə qaraciyərdə ALAS1 səviyyəsini əhəmiyyətli dərəcədə və daimi olaraq azalda bilər, bununla da neyrotoksik ALA və PBG səviyyələrini normal həddə endirir və bununla da xəstənin xəstəliyinin simptomlarını yüngülləşdirir.Məlumatlar göstərdi ki, Givlaari ilə müalicə alan xəstələrdə plasebo qrupu ilə müqayisədə qıcolmaların sayı 74% azalıb.

(10) Vyondys53

ŞİRKƏT: Sarepta Therapeutics tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2019-cu ilin dekabrında marketinq üçün FDA tərəfindən təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: distrofin geni ekson 53 splicing mutasiyası olan DMD xəstələrinin müalicəsi üçün.

Qeyd: Vyondys 53 distrofin pre-mRNT-nin birləşmə prosesini hədəf alan antisens oliqonukleotid dərmanıdır.Exon 53 qismən kəsilmişdir, yəni yetkin mRNT-də yoxdur və kəsilmiş, lakin hələ də funksional distrofin istehsal etmək üçün nəzərdə tutulmuşdur və bununla da xəstələrdə məşq qabiliyyətini yaxşılaşdırır.

(11) Waylivra

Şirkət: Ionis Pharmaceuticals və onun törəmə şirkəti Akcea Therapeutics tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2019-cu ilin may ayında Avropa Dərman Agentliyi (EMA) tərəfindən marketinq üçün təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: Ailəvi xilomikronemiya sindromu (FCS) olan yetkin xəstələrdə pəhriz nəzarətinə əlavə olaraq köməkçi terapiya kimi.

Qeyd: Waylivra, FCS müalicəsi üçün dünyada marketinq üçün təsdiqlənmiş ilk dərman olan antisens oliqonukleotid dərmanıdır.

(12) Leqvio

Şirkət: Novartis tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2020-ci ilin dekabrında marketinq üçün Avropa İttifaqı tərəfindən təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: Birincili hiperkolesterolemiya (heterozigot ailə və qeyri-ailə) və ya qarışıq dislipidemiyası olan böyüklərin müalicəsi üçün.

Qeyd: Leqvio, PCSK9 mRNA-nı hədəf alan bir siRNA dərmanıdır.Bu, xolesterolu (LDL-C) azaltmaq üçün dünyada ilk siRNA terapiyasıdır.Dərialtı inyeksiya ilə tətbiq olunur.Dərman RNT müdaxiləsi ilə PCSK9 zülalının səviyyəsini azaldır və bununla da LDL-C səviyyəsini azaldır.Klinik məlumatlar göstərir ki, statinlərin maksimum tolere edilən dozası ilə müalicədən sonra LDL-C səviyyələrini hədəf səviyyəyə endirə bilməyən xəstələr üçün Leqvio LDL-C-ni təxminən 50% azalda bilər.

(13) Oxlumo

Şirkət: Alnylam Pharmaceuticals tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2020-ci ilin noyabrında marketinq üçün Avropa İttifaqı tərəfindən təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: Birincili hiperoksaluriya tip 1 (PH1) müalicəsi üçün.

Qeyd: Oxlumo, hidroksiaturşu oksidaz 1 (HAO1) ​​mRNT-ni hədəf alan siRNA preparatıdır və tətbiq üsulu dərialtı inyeksiyadır.Dərman Alnylam-ın ən son təkmil stabilləşdirmə kimyası, ESC-GalNAc konjuqasiya texnologiyasından istifadə etməklə işlənib hazırlanmışdır ki, bu da siRNA-nı daha çox davamlılıq və güclə subkutan yolla idarə etməyə imkan verir.Dərman hidroksiasid oksidaz 1 (HAO1) ​​mRNT-ni parçalayır və ya inhibə edir, qaraciyərdə qlikolat oksidazın səviyyəsini azaldır və sonra oksalat istehsalı üçün lazım olan substratı istehlak edir, xəstələrdə xəstəliyin gedişatını idarə etmək və xəstəlik simptomlarını yaxşılaşdırmaq üçün oksalat istehsalını azaldır.

(14) Viltepso

Şirkət: Nippon Shinyaku-nun törəmə şirkəti olan NS Pharma tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2020-ci ilin avqustunda marketinq üçün FDA tərəfindən təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: DMD genində ekson 53 atlama gen mutasiyası ilə Duchenne əzələ distrofiyasının (DMD) müalicəsi üçün.

Qeyd: Viltepso, DMD geninin pre-mRNT-nin 53-cü ekson mövqeyinə bağlana bilən antisens oliqonukleotid dərmanıdır, yetkin mRNT əmələ gəldikdən sonra 53-cü ekzonun bir hissəsinin çıxarılmasına səbəb olur və bununla da mRNT oxu çərçivəsini qismən korreksiya edir Qutu xəstələrə bəzi funksiyaları yerinə yetirən bəzi simptomlar sintez etməyə kömək edir. xəstələrin.

(15) Amondys 45

Şirkət: Sarepta Therapeutics tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: FDA tərəfindən 2021-ci ilin fevral ayında marketinq üçün təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: DMD genində ekson 45 atlama gen mutasiyası ilə Duchenne əzələ distrofiyasının (DMD) müalicəsi üçün.

Qeyd: Amondys 45 antisens oliqonukleotid dərmanıdır, antisens oliqonukleotid DMD geninin pre-mRNT-nin 45-ci ekzonunun mövqeyinə bağlana bilər, nəticədə yetkin mRNT-nin əmələ gəlməsindən sonra 45-ci ekzonun bir hissəsi bloklanır, beləliklə, xəstələrə mRNA-nın qısaldılması funksiyasını qismən korreksiya edir. normal zülaldan daha çox, bununla da xəstənin simptomlarını yaxşılaşdırır.

(16) Amvuttra (vutrisiran)

Şirkət: Alnylam Pharmaceuticals tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxma vaxtı: 2022-ci ilin iyun ayında marketinq üçün FDA tərəfindən təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: Yetkinlərdə polineyropatiya (hATTR-PN) ilə irsi transtiretin amiloidozunun müalicəsi üçün.

Qeyd: Amvuttra (Vutrisiran) subkutan inyeksiya ilə idarə olunan transtiretin (ATTR) mRNA-nı hədəf alan siRNA dərmanıdır.Vutrisiran Alnylam-ın Təkmil Stabillik Kimyası (ESC)-GalNAc konjugat çatdırılma platforması dizaynına əsaslanır və artan potensial və metabolik sabitliyə malikdir.Terapiyanın təsdiqi onun Faza III klinik tədqiqatının (HELIOS-A) 9 aylıq məlumatlarına əsaslanır və ümumi nəticələr terapiyanın hATTR-PN simptomlarını yaxşılaşdırdığını və xəstələrin vəziyyətinin 50% -dən çoxunun geri çevrildiyini və ya pisləşməsini dayandırdığını göstərir.

4. Digər gen terapiyası dərmanları

(1) Rexin-G

Şirkət: Epeius Biotech tərəfindən hazırlanıb.

Bazara çıxarılma vaxtı: 2005-ci ildə Filippin Qida və Dərman İdarəsi (BFAD) tərəfindən marketinq üçün təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: Kimyaterapiyaya davamlı olan inkişaf etmiş xərçənglərin müalicəsi üçün.

Qeyd: Rexin-G genlə yüklənmiş nanohissəcik inyeksiyasıdır.O, bərk şişləri xüsusi olaraq öldürmək üçün retroviral vektor vasitəsilə hədəf hüceyrələrə siklin G1 mutant genini təqdim edir.İdarəetmə üsulu venadaxili infuziyadır.Metastatik xərçəng hüceyrələrini aktiv şəkildə axtaran və məhv edən şiş hədəfli bir dərman olaraq, hədəflənmiş bioloji dərmanlar da daxil olmaqla, digər xərçəng dərmanları uğursuz olan xəstələrə müəyyən müalicəvi təsir göstərir.

(2) Neovaskulgen

Şirkət: İnsan kök hüceyrələri institutu tərəfindən hazırlanıb.

Listinq vaxtı: 2011-ci il dekabrın 7-də Rusiyada listinq üçün təsdiq edilib, sonra isə 2013-cü ildə Ukraynada satışa çıxarılıb.

Göstərişlər: Periferik damar arterial xəstəliklərinin, o cümlədən ekstremitələrin ağır işemiyasının müalicəsi üçün.

Qeyd: Neovasculgen DNT plazmidlərinə əsaslanan gen terapiyasıdır.Damar endotelinin böyümə faktoru (VEGF) 165 geni plazmid onurğasında qurulur və xəstələrə yeridilir.

(3) Kollategen

Şirkət: Osaka Universiteti və vençur kapitalı şirkətləri tərəfindən birgə hazırlanmışdır.

Bazara çıxma vaxtı: 2019-cu ilin avqustunda Yaponiyanın Səhiyyə, Əmək və Rifah Nazirliyi tərəfindən təsdiq edilmişdir.

Göstərişlər: Alt ekstremitələrin kritik işemiyasının müalicəsi.

Qeyd: Collategen plazmid əsaslı gen terapiyasıdır, Yaponiyada gen terapiyası şirkəti olan AnGes tərəfindən istehsal olunan ilk yerli gen terapiyası dərmanıdır.Bu preparatın əsas komponenti insan hepatositlərinin böyümə faktoru (HGF) gen ardıcıllığını ehtiva edən çılpaq plazmiddir.Dərman alt ekstremitələrin əzələlərinə enjekte edilərsə, ifadə edilən HGF tıkanmış qan damarlarının ətrafında yeni qan damarlarının meydana gəlməsinə kömək edəcəkdir.Klinik sınaqlar onun xoraların yaxşılaşmasına təsirini təsdiqlədi.

Foregene gen terapiyasının inkişafına necə kömək edə bilər?

Biz siRNA dərmanının inkişafının ilkin mərhələsində geniş miqyaslı skrininqdə skrininq vaxtına qənaət etməyə kömək edirik.

Ətraflı məlumat ziyarət edin:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/